enGene——基因药物递送神枪手

引言

即便在医疗技术发达的今天，许多免疫紊乱疾病也普遍采用全身给药疗法，而这常常会带来许多副作用，庆幸的是，enGene公司的基因递送技术给这一现状带来了转机。

火石特约记者：邵洁玲

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公司名称：enGene Inc

创立时间：1999年

公司属地：加拿大蒙特利尔

所属行业：生物医疗

公司网址：http://www.engeneinc.com

公司总裁：ANTHONY T. CHEUNG, PhD

主要产品：口服药基因传递平台

核心技术：基因传递治疗技术

公司简介

enGene是一家私人生物技术公司，致力于开发针对粘膜组织的基因递送技术，通过诱导粘膜细胞分泌治疗性蛋白，达到治疗多种常见慢性病的目的。为了准确实现基因递送，他们开发了通用的非病毒药物载体“Gene Pill”，而对于某些特殊疾病，他们也联合了别的公司开发针对性药物。

创始团队

enGene 有着良好的科研基因，其创始团队由三个科学家组成，他们的研究领域包括糖尿病、肠胃病学、细胞和分子生物学、基因递送以及高分子结构化学，而且他们不断地培养和发展科研人员，维持公司创新力。enGene的创始人之一是2011年出任CEO的Anthony T. Cheung博士，Cheung在杜兰大学医学院获得生理学博士学位，发表过多篇关于糖尿病、基因治疗以及自体免疫疾病的文章，曾担任多家生物医疗公司的董事会成员与顾问，创办enGene主要是基于自己的研究成果——将核苷酸送递至胃肠道细胞的基因传递技术，而这一技术也是公司的核心技术。

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重要伙伴

NEOMED研究所——2013年，位于蒙特利尔科技园的NEOMED研究所宣布与enGene共同研发治疗胃肠道疾病的核苷酸递送平台，并为enGene提供研究场所。对此，NEOMED的CEO Fehlmann博士表示，像enGene这样的公司特别需要一个更好的理由促使它进入一个新的领域，去开发专门的药物传递技术，而他们的合作就是一个很好的契机。

美国强生——与NEOMED合作两年后的2015年10月，强生向enGene支付了3亿4千万美元的奖金，用于交换其开发的炎症性肠炎药物EG-12。

产品与技术介绍

具体说来，因为胃肠道中有一些特殊的粘膜细胞，具有结合和释放大量蛋白质的能力，enGene使核苷酸（DNA和RNAi）通过口服传递到这些细胞，修改细胞的蛋白质表达功能，使其分泌具有治疗作用的蛋白质，并以间歇（膳食调节）或持续稳定的方式释放到血液中。该公司已经证实了依赖膳食的间歇胰岛素分泌和稳定的蛋白分泌是可行的，目前enGene正在对能直接将核苷酸运送到靶细胞的口服输送载体系统进行试验。

产品应用及创新

目前enGene的这种临床前药诱导肠道粘膜细胞表达治疗蛋白可以治疗两种慢性疾病——炎症性肠病（IBD）和糖尿病。

对于炎症性肠病，市面普遍使用的是传统的口服药物治疗和血管注射方法，而这两种方法难以直接对病灶部位产生效果，且往往会带来副作用。enGene的技术能诱导肠粘膜细胞产生有效的抗炎细胞因子IL-10，基因送递技术的创新在于利用肠粘膜细胞本身的特性，将药物直接递送到炎症病灶部位，实现局部给药，给药浓度不需很高，从而减少副作用。目前该技术可行性已经被证实，即将进入人体临床试验阶段。

对于糖尿病，其病因是患者胰岛B细胞分泌的胰岛素不足，但近年来发现肠道内有种K细胞与胰岛B细胞的结构和功能相似，已经证明可以对K细胞基因重新编辑整合，使之具有同胰岛B细胞类似的合成与分泌胰岛素的能力，帮助病人恢复血糖水平。

技术难点

关于基因改造，目前enGene所采用的负载物是基因层面的小干扰核糖核酸（siRNA），它所产生的RNA干扰有效抑制了某些疾病的发生，这一基因沉默现象的发现是相关领域一个重大的突破。

尽管siRNA在临床医学上的治疗潜力早已经被证明了，但要实现基因改造，很关键的一步是将基因递送至靶细胞，寻找合适的载体进行递送仍是很大的挑战。对此，enGene公司研发出改进后的壳聚糖作为载体包裹siRNA，通过动物实验验证了其安全性及有效性，这使siRNA成为了可行的药剂产品。enGene公司也承诺会联合其他的医药公司进一步探寻siRNA在其他特殊组织疾病治疗上的优势。

竞争对手

enGene公司的主要竞争对手之一的Novel Therapeutic Technology(NTT)公司在业内处于领军地位。NTT的短链醇类的磷脂脂质体递送技术显著提高了局部给药法中药物的渗透性，很好地降低了副作用。

对比之下，可以看出虽然同样是药物递送技术，enGene与NTT两者所选取的负载物不同，所针对的病症也有所差异。目前市场上，NTT公司虽然比enGene公司更为年轻，但它的这一项技术更快的得到了市场的认可。而从长远考虑，enGene的基因递送技术对于免疫紊乱疾病的治疗是不可或缺的，势必成为以后相关疾病所采取的主流手段，具有很好的市场前景。

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新载体新方向——enGene近年来所研发的“Gene Pill”口服药这一药物载体将所包裹的基因送入特定的位置，改造细胞、生产蛋白、治疗疾病，具有普适性。众多医药巨头也是看中这点，纷纷与enGene公司合作，形成了商业战略联盟。

专注领域优势——enGene在肠道等粘膜组织疾病的治疗上有很大的优势，而enGene所提出的今后的发展方向也是将继续致力于免疫紊乱疾病领域不动摇，保持其行业领先地位。

参考来源：

http://www.engeneinc.com/

http://www.bio-medicine.org/

http://www.newswire.ca/

http://www.chemdrug.com/